Нов поглед към целиакия най-накрая може да донесе ефективна терапия. Европейското изследване се фокусира върху молекулярните прилики между цьолиакия и муковисцидоза, демонстрирайки, че активна съставка, първоначално разработена за лечение на муковисцидоза, има потенциал за лечение на цьолиакия. Болестта иначе е свързана с избягване на глутен през целия живот, но при някои пациенти тази диета също е неефективна.
Находка за пробив
Целиакия е автоимунно заболяване за цял живот, причинено от непоносимост към глутен, което уврежда лигавицата на тънките черва, предотвратява правилното усвояване на хранителните вещества и отслабва имунната система. Честотата на това заболяване е сравнително висока, смята се, че то засяга 0,5% до 1% от населението. В Словакия се изчислява, че той е 1 на 250 жители.
Факт е, че разпространението на целиакия се увеличава в световен мащаб. Вече засяга 1 на 141 пациенти в САЩ. Честотата на цьолиакия в Европа и Северна Америка се е увеличила четири пъти през последните 50 години. Зад това увеличение се крие до известна степен по-добрата диагностика, но съставът на диетата или прекалената употреба на антибиотици, които влияят върху състава на чревните бактерии, също оказва значително влияние.
Въпреки това, според статистиката, средният период на диагностика е от 6 до 10 години. Повечето пациенти имат неспецифични симптоми или "само" по-слаб имунитет. Въпреки че изпитват хронично възпаление и изчезване на вили в тънките черва, те имат нетипични симптоми като диария, подуване на корема или загуба на тегло. Поради това обикновено се споменава като болест "хамелеон". Интересното е, че той е най-вече генетично обусловен, като се намира на същия ген като други автоимунни заболявания, напр. диабет тип 1. Ето защо не е изненадващо, че около 10% от пациентите с диабет тип 1 имат латентна целиакия. Но интересното е, че има връзка и с муковисцидоза, тъй като пациентите с това рядко заболяване имат целиакия три пъти по-често, отколкото при здравата популация.
Протеинов ключ
Кистозната фиброза се характеризира с образуването на дебел слой слуз, особено в белите дробове и храносмилателния тракт. „Тази отправна точка ни накара да се запитаме дали има молекулярна връзка между тези заболявания“, обяснява Луиджи Маури, ръководител на научните изследвания в изследователския институт „Сан Рафаеле“ в Милано.
Муковисцидозата се причинява от мутации в ген, който кодира протеин, наречен трансмембранен регулатор на проводимостта (CFTR). Когато този протеин е дефектен, получената слуз става лепкава и плътна. Генетичните мутации в CFTR също активират имунната система и предизвикват различни реакции в белите дробове и червата.
Такива промени са подобни на ефектите на глутена при хора с цьолиакия, така че международен екип от учени реши да разгледа подробно молекулярните верижни реакции, надявайки се да намери връзка между двете заболявания. Изследователите са изследвали клетъчни линии при хора, които не понасят глутен и са установили, че пептид, наречен P31-43, се свързва с CFTR и инхибира неговата функция. Това доведе до клетъчен стрес и възпаление. Констатациите показват, че CFTR също е от решаващо значение за чувствителността към глутен.
Агент, разработен за лечение на муковисцидоза, може да помогне на целиакия
Учени от изследователски институти и университети в Милано, Неапол и Париж участваха в констатациите и публикуваха резултатите си в The EMBO Journal.
Те са определили нова терапевтична цел, която скоро трябва да доведе до ефективно лечение на целиакия. Както е показано, фармакологично съединение, първоначално разработено за лечение на муковисцидоза, има способността да спре рисковия пептид да наруши функцията на CFTR. Това е т.нар потенциатор VX-770. Екипът даде веществото на непоносими към глутен мишки и установи, че ги предпазва от възпаление на червата, въпреки че ядат диета, богата на глутен.
Впоследствие те възпроизвеждат резултатите върху човешки клетъчни линии. Резултатът беше зашеметяващ. Нови открития предполагат, че тя може да бъде в основата на лекарство за цьолиакия. "По-нататъшните клинични изследвания трябва да определят дали, например, оралната употреба на дадено вещество ще позволи на хората да избегнат предизвикване на автоимунен отговор, без да променят диетата си", казват изследователите в статия.
Рядка форма на цьолиакия
Целиакия като такава има и своята рядка форма - рефрактерна целиакия. Той засяга 1,5 до 5% от целиакия и се проявява във факта, че въпреки спазването на строга безглутенова диета, пациентите продължават да имат затруднения, свързани с болестта. „Тънките им черва не могат да се регенерират. Приблизително половината от тези пациенти имат повишен риск от сериозни усложнения, включително Т-клетъчен лимфом, свързан с ентеропатия, форма на неходжкинов лимфом ", казва Татяна Кубишова от OZ Редки заболявания.
Според нея гореспоменатите Т-клетки контролират реакцията на организма към глутена и имат изключително силна и болезнена реакция към него. „Прогнозата на пациентите с рефрактерна целиакия не е много благоприятна, само 50% от тях живеят повече от 5 години след поставяне на диагнозата. Тъй като диетата не работи, пациентите също се подлагат на лечение със стероиди, имуносупресори или химиотерапия ", казва Кубишова. Ново лекарство, блокиращо автоимунния отговор на глутен, би било единственото решение за тяхното здраве и би допринесло значително за подобряване на качеството на живот на други целиакии.